Inovio获美国食品药品监督管理局授权 开始1/2期INO-3107临床试验

宾夕法尼亚州普利茅斯会议2020年2月11日 /美通社/ -- Inovio Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: INO)今天宣布，美国食品药品监督管理局（U.S. Food and Drug Administration，简称“FDA”）接受了其新药研究申请，通过1/2期试验评估其DNA药物INO-3107对于复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的疗效。RRP是一种罕见病，由HPV 6型和11型感染引发，可导致非癌性肿瘤生长，进而形成危及生命的气道阻塞，也有发展成癌症的可能。目前这种疾病尚无法治愈，只能通过手术切除肿瘤，暂时恢复气流通畅。然而，肿瘤还会复发，所以每年必须重复做多次手术。RRP会严重影响患者的生活质量。

开放式标签、多中心1/2期试验将在美国招募大约63名患者，评估HPV 6和/或11相关RRP患者使用INO-3107的疗效、安全性、耐受性和免疫原性，这些患者在过去三年中每年至少需要两次手术来切除相关乳头状瘤。在这项研究中，成人患者将首先接受手术切除乳头状瘤，然后使用四剂INO-3107，每三周一剂。主要疗效终点是在第一剂INO-3107之后的手术干预时间内，相对于研究疗法前的频率加倍或更多。获得足够的成人安全性和潜在疗效数据后，Inovio计划扩大试验，包括儿科患者以及可能的加强疫苗接种。

Inovio临床开发副总裁、医学博士Jeffrey Skolnik表示：“Inovio的DNA研究药物INO-3107旨在从体内精准摧毁和清除HPV 6和11感染引发的肿瘤。我们相信，这款DNA药物能够为RRP患者提供长期的（如果不是终身的）疾病改善，特别是作为往往需要多次且使患者身体衰弱的手术的替代疗法，这样的手术可能会暂时消除HPV在气道的生长，但不会解决潜在的复发性病毒。”

Inovio总裁兼首席执行官J. Joseph Kim博士表示：“Inovio的使命是快速为有迫切健康需求的患者提供新的DNA药物。我们很高兴获得了美国食品药品监督管理局的INO-3107临床试验授权，期待与RRP患者和医学界密切合作，尽快推动招募工作的开展。”

除了启动这项疗效试验之外，Inovio还计划从美国食品药品监督管理局孤儿产品开发办公室(OOPD)获得孤儿药资格认定。美国食品药品监督管理局授予旨在安全高效地治疗、诊断或预防影响美国不到20万人的罕见病的药物和生物产品孤儿药资格认定。OOPD为药物开发商提供一定的好处和奖励，包括如果最终获得资格认定监管批准，则可享受一段时间的营销排他性。

Inovio最近在科学杂志《Vaccines》（由MDPI（多学科数字出版机构）出版）发表了其INO-3106（针对HPV 6导致的RRP的DNA候选疗法）临床试验研究的数据。研究结果表明，INO-3106可产生免疫原性，参与并扩增HPV 6特异性细胞应答，包括细胞毒性T细胞。文章还指出，Inovio的免疫疗法使两名为了控制病情，每年大概需要做两次手术的患者大大减少了做手术的必要。其中一名患者有超过一年半的时间（584天）没做手术，另一名患者更是超过了两年半（915天以上）。

Inovio的DNA药物简介

Inovio目前正在开发15个DNA医学临床项目，侧重于HPV相关疾病、癌症和传染病，包括流行病防范创新联盟(CEPI)资助的新型冠状病毒研究。DNA药物由优化后的DNA质粒组成，DNA质粒是利用计算机测序技术合成或重组的小分子环状双链DNA，其目的是在体内产生特定的免疫反应。

Inovio的DNA药物使用Inovio专有的手持智能设备CELLECTRA®通过肌内或皮内的方式将优化后的质粒直接导入细胞。CELLECTRA使用一个简短的电脉冲可逆地打开细胞中的小孔，使质粒进入。一旦进入细胞，质粒就开始复制，从而加强了身体本身的自然反应机制。使用CELLECTRA进行管理可确保DNA药物直接进入人体细胞，在那里它可以立即发挥作用，产生免疫反应。Inovio的DNA疗法与基因治疗或基因编辑一样，不会干扰或以任何方式改变个体自身的DNA。

在一系列临床试验的6000多份申请中，2000多名患者接受了Inovio的研究性DNA药物，这些药物不断激活针对目标病原体和癌症的安全、强大和功能齐全的T细胞和抗体反应。

RRP简介

复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)是一种罕见病，美国约有15,000例，其特征是人乳头瘤病毒引发呼吸道肿瘤生长。尽管是良性的，但乳头状瘤仍可能导致严重、甚至危及生命的气道阻塞和呼吸系统并发症。该疾病还有一个特点，即乳头状瘤在手术切除后有复发的趋势。如果不进行治疗，RRP发展到肺部，患者可能会出现复发性肺炎、慢性肺病（支气管扩张），并最终导致进行性肺衰竭。有极小的概率，即不到1%的患者，乳头状瘤会恶化成癌，发展为鳞状细胞癌。RRP的其他症状可能包括声音嘶哑、入睡和吞咽困难，以及慢性咳嗽。儿童RRP患者的症状比成人更严重。儿童多在4岁左右被确诊，而成人多发于30多岁或40多岁。

Inovio Pharmaceuticals, Inc.简介

Inovio是一家生物技术公司，专注于迅速将精准设计的DNA药物推向市场，用于治疗、护理和/或预防人乳头瘤病毒(HPV)、癌症和传染疾病。Inovio是首家也是唯一一家在临床上证明DNA药物可以通过专有的智能设备直接进入体内细胞，从而安全地产生强大的免疫反应，摧毁和清除导致70%宫颈癌、90%肛门癌和69%外阴癌的高危HPV 16和18的公司。除了HPV外，Inovio经过优化的质粒设计和递送技术已被证明能够持续激活针对靶向癌症和病原体的稳健且功能完全的T细胞和抗体反应。Inovio最先进的临床项目VGX-3100处于治疗HPV相关宫颈癌前病变的三期开发阶段。同时正在开发的还有针对HPV相关癌症和胶质母细胞瘤的二期免疫肿瘤学计划，以及寨卡病毒、中东呼吸综合征(MERS)、拉沙热、艾滋病毒(HIV)以及新型冠状病毒(2019-nCoV)的外部资助平台开发计划。合作伙伴及合作者包括：北京东方略生物医药科技股份有限公司、阿斯利康(AstraZeneca)、比尔及梅琳达-盖茨基金会(The Bill & Melinda Gates Foundation)、流行病防范创新联盟(CEPI)、美国国防高级研究计划局(Defense Advanced Research Projects Agency)、GeneOne Life Science、艾滋病疫苗试验网络(HIV Vaccines Trial Network)、Medical CBRN Defense Consortium (MCDC)、美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)、美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)、美国国家过敏症和传染病研究所(National Institute of Allergy and Infectious Diseases)、再生元(Regeneron)、罗氏/基因泰克(Roche/Genentech)、宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)、美国华尔特-里德陆军研究院(Walter Reed Army Institute of Research)和威斯达研究所(The Wistar Institute)。详情请访问：www.inovio.com。