皮下注射PD-L1抗体恩沃利单抗（KN035）再获美国FDA孤儿药认定

苏州2021年6月30日 /美通社/ -- 康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966.HK）宣布，公司自主研发的重组人源化PD-L1单域抗体恩沃利单抗注射液（研发代号：KN035）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗软组织肉瘤。这是恩沃利单抗继晚期胆道癌之后，获得的第2项孤儿药资格认定。截至目前康宁杰瑞共获得4项FDA孤儿药资格认定。

美国 FDA“孤儿药资格认定”源自《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万的疾病的创新药措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得7年市场独占权。除此之外，FDA对孤儿药还有一系列的配套支持政策：包括临床研究费用享受50%税收减免、生物制品许可证（BLA）申报费减免、处方药用户费用减免等，获得孤儿药认定对新药加速研发和上市进程具有重要意义。2020年FDA批准的53种新药中58%是获得孤儿药认定的创新药。

目前恩沃利单抗注射液用于治疗既往非免疫检查点抑制剂治疗失败的多形性肉瘤（UPS）/纤维组织细胞肉瘤（MFS）患者的注册临床试验正在进行中，临床试验设计已由美国合作伙伴TRACON Pharmaceuticals（以下简称“TRACON”，纳斯达克股票代码：TCON）在ASCO 2021年会上以壁报形式公布。

康宁杰瑞董事长兼总裁徐霆博士表示：“继2020年初获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗晚期胆道癌之后，恩沃利单抗再次获得孤儿药资格认定，这是对康宁杰瑞首个申报上市产品的差异化优势的认可。目前恩沃利单抗在中国的上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入优先审评，预计今年下半年上市。我们期待此次孤儿药资格认定能够加速恩沃利单抗在美国的开发进程，早日造福全球有需要的肿瘤患者。”

TRACON总裁兼首席执行官Charles Theuer博士表示：“获得FDA孤儿药资格是恩沃利单抗临床开发中的重要里程碑之一，此外我们预期将在今年看到更多的里程碑进展，包括2021年下半年获得ENVASARC关键性试验的中期疗效数据。目前恩沃利单抗在罕见软组织肉瘤（ASPS）患者中显示出40%的缓解率，与美国国家肿瘤研究所报告的PD-L1阿替利珠单抗（Tecentriq）治疗罕见软组织肉瘤患者42%的缓解率相近，与MSI-H结直肠癌的数据一致。”