基石药业择捷美®拟递交新适应症上市申请

1月13日，港股创新药企基石药业（2616.HK）宣布其最新获批上市的PD-L1同类最优药物择捷美®（舒格利单抗注射液）治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的注册性临床研究（GEMSTONE-201）达到主要研究终点，研究结果显示，择捷美®在R/R ENKTL患者中具有优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性，具体研究数据也将于近期召开的国际学术会议中公布。

基石药业计划近期向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交择捷美®针对R/R ENKTL适应症的新药上市申请，择捷美®有望成为全球首个针对复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）适应症获批的免疫治疗药物。

对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示，这是继III期和Ⅳ期非小细胞肺癌注册研究之后，择捷美®取得成功的第三项关键临床研究。“目前尚无PD-1或PD-L1抗体被批准用于治疗R/R ENKTL，因此我们非常期待择捷美®造福更多患者。”

据了解，GEMSTONE-201研究是一项单臂、多中心的II期注册性临床研究，旨在评价择捷美®作为单药治疗成人R/R ENKTL的有效性和安全性。该研究在中美两国同步开展。

值得一提的是，择捷美®于2020年10月被美国FDA授予孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD)用于治疗T细胞淋巴瘤和突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation, BTD）用于治疗成人R/R ENKTL，并被中国国家药监局审评中心纳入“突破性治疗药物”，拟定适应症为复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤。

ENKTL属于成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的一个亚型。R/R ENKTL患者的1年生存率通常不足20%，目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率约为6%，一线治疗方案失败后的患者存在显著的未被满足的治疗需求。

对此，GEMSTONE-201主要研究者、中山大学附属肿瘤医院黄慧强教授表示：“R/R ENKTL恶性程度高、侵袭性强。临床上一直缺乏有效治疗药物，导致该疾病治愈率低、预后差。此次GEMSTONE-201研究取得成功，表明择捷美®能够成为R/R ENKTL患者新的治疗选择，满足该群体非常迫切的治疗需求。”

经独立影像评估委员会（IRRC）评估，相较于历史对照，择捷美®显著提高了客观缓解率（ORR）；研究者评估的ORR与IRRC评估结果一致；并且择捷美®在R/R ENKTL患者中安全性良好，未发现新的安全性信号。

2021年12月21日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准潜在同类最优药物择捷美®的新药上市申请，用于联合化疗一线治疗鳞状或非鳞状IV期非小细胞肺癌患者。

此外，2021年9月，NMPA已受理该药用于同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的不可切除的III期NSCLC患者巩固治疗的新药上市申请（NDA）。择捷美®有望成为全球唯一一个对III期和IV期NSCLC全人群均具有疗效的PD-(L)1抗体。

业内分析，未来择捷美®有望成为晚期NSCLC的首选免疫治疗药物。

因此，此次GEMSTONE-201达到主要研究终点也被业内看为择捷美®新适应症拓展的重要里程碑。据了解，除了非小细胞肺癌这个人群广泛的大适应症和此次针对淋巴瘤新适应症的布局，该药品针对食管鳞癌、胃癌的适应症也正在进行注册试验，未来将拥有更大的目标患者人群。