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成熟红细胞疗法获得上市公司认可,科镁信正领先半步挖掘潜力

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动脉网 2022-09-14 17:45 抢发第一评

2022年9月13日,Rubius Therapeutics(以下简称“Rubius”)总裁兼首席执行官Pablo J. Cagnoni 在与投资者和媒体的电话会议上表示,由其下一代基于红细胞的细胞偶联平台取得的进展推动红细胞疗法(Red-Cell Therapeutics)技术重组。这意味着Rubius将放弃第一代基于造血干细胞基因改造的工程化红细胞技术,转向成熟红细胞疗法。

无损红细胞疗法是由史家海博士在白头研究所Harvey Lodish教授下从事博士后研究时开创的。第一代无损红细胞疗法是基于造血干细胞基因改造的工程化红细胞,这也是Harvey Lodish后来创立Rubius Therapeutics的根基之一。后来史博士在2015年回到香港城市大学继续下一代技术开发, 并在2021年初成功开发下一代成熟红细胞疗法, 不再需要造血干细胞,而是直接利用在成熟红细胞表面共价链接效应分子,使之伪装成抗原呈递细胞或者自身免疫细胞, 特异性激活肿瘤免疫或者抑制超敏反应。

在2021年8月份, 下一代成熟红细胞疗法获得新加坡生物医药孵化器 EVX Ventures的初轮融资,成立科镁信(Carcell)(以下简称“科镁信”),专注于运用工程化红细胞和脂质纳米颗粒等新型递送系统进行新一代细胞和基因疗法,研发总部设在上海外高桥。

相对于第一代技术,下一代成熟红细胞疗法没有对红细胞造成损害,显著地提高红细胞药物在体内的半衰期, 同时能更好地控制每个红细胞的载药量和载药种类。 科镁信团队可以在单个红细胞上同时加载三种不同蛋白药物且各自保持生物活性。同时团队也证明下一代成熟红细胞疗法在肿瘤免疫疗法应用中,能有效在动物模型中抑制对PD-1不响应的肿瘤类型。进一步,科镁信证明工程化红细胞在动物体内的PK/PD和正常红细胞类似,也初步通过安全性评估。

根据Rubius的介绍,由于技术路线的迭代,新疗法借助更长的循环时间,以及给予更高的细胞剂量来递送更高的有效剂量。并且,由于更加通用,新疗法还能在细胞上结合不同的有效载荷、免疫调节剂、小分子和蛋白质以增强效力。加上通过利用血库 RBC 与生物工程以及将早期祖细胞分化为表达蛋白质的网织红细胞的策略,新疗法也有望降低制造成本。

科镁信创始人说,“以上想法与科镁信的实践不谋而合,并且得到有效验证。”Rubius的转变进一步的证明科镁信在红细胞疗法赛道上的领先和前瞻性。在中国,我们能做出领先世界小半步的具有巨大医学转化潜力的基础研究。我们期望具备更高安全性和有效性的创新工程化红细胞的药物递送技术,将随着技术的逐步成熟在精准治疗领域大放异彩。

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