将新药研发缩短至18个月，Insilico Medicine打开AI制药新大门

【猎云网北京】3月3日报道（文/韩文静）

AI药物研发公司Insilico Medicine宣布，其在全球首次利用人工智能发现新机制特发性肺纤维化药物，这也意味着AI制药时代或将正式开启。

众所周知，研发一种新药推向市场是一个复杂且消耗资源的过程，制药公司平均需要花费26亿美元，以及长达10年的研发时间。

从疾病假设到临床前候选药物，Insilico Medicine的整个药物发现过程只用了不到18个月完成，并只花费了约为200万美元的经费。与传统的药物发现过程相比，这一成就的速度快了几个数量级，所耗费成本也低了几个数量级。

Insilico Medicine如何借助AI破解新药研发的时间和成本困局？投资人又是怎样看待”AI+医疗”赛道？

3月2日，在《从“AI＋医疗”到数字医疗：机遇与挑战》为主题的云端高峰论坛上，Insilico Medicine携手两家顶尖投资机构——启明创投、创新工场，共同探讨了数字医疗的机遇与挑战。

AI赋能新药研发

新药研发是人类发展中最复杂、最具风险和耗时最漫长的技术研究领域之一。要想发现一种药物，需要许多生物、化学和医学方面的高智商和高技能的专家，耗时耗钱，且失败率达90%以上。

Insilico Medicine 英矽智能首席科学官任峰博士表示，目前，医药行业面临三大痛点：第一，怎样找到合适或全新的靶点治疗某种疾病；第二，找到靶点后如何发现全新的化合物，将靶点推向临床；第三，如何涉及临床方案以渐少不可预测性。

面对这些痛点，Insilico Medicine带来了新的解决方案。

Insilico Medicine首次利用许多相互关联的深度学习模型和其他先进的人工智能技术，成功地将生物学和化学结合起来，发现了一个新的生物靶点，并生成了能够作用于特发性肺纤维化（IPF）这一非常难治疾病的一个新的小分子。

短短1年半的时间里发现一个新的泛纤维化疾病靶点和一个具有前所未有作用机制的候选药物，Insilico Medicine的成功不是偶然，其在“AI+医疗”领域早已布局多年。

2015年，Insilico Medicine开始了生成式对抗网络（GAN）的早期探索性实验。后来，公司对基于GAN的人工智能药物设计平台进行了一些改进和设计新功能，并开始为发明申请专利。

2017年，公司建立了多个工作GAN模型，包括指纹druGAN、SMILES的ORGAN、各种带有强化学习和LSTM的循环神经网络（RNN）架构、敏捷时间卷积网络（ACTN）和强化对抗神经计算机（RANC）。

2018年，Insilico Medicine在构建和验证一个强大的深度生成模型“生成式张量强化学习”（GENTRL）方面取得了进展。GENTRL是一种用于药物发现的新型人工智能系统，它极大地加速了先导药物发现过程从数年缩短到数天。

逐渐的，Insilico Medicine搭建了一个一体化的AI平台，集整合创新靶点、创新分子发现、及临床研究结果预测为一体，它包含3个关键组件：其一是靶点发现和多组数据分析引擎 PandaOmics, 其二是全新的分子设计引擎 Chemistry42, 其三是临床试验结果预测引擎 InClinico。

这三个关键组件可以解决上述任峰博士阐述的医药行业面临的三大痛点。

市场上很少有真正创新的药物。2020年，FDA共批准53款新药上市，其中35种是小分子药物，这是史上新药获批数量最高的一年，而且这些药物中的许多都是针对已知分子靶点。发现能够作用于广泛适应症新靶点的新分子是极其罕见的。

人工智能技术的应用已经被证明在药物发现过程的几乎每一个步骤都是有帮助的，特别是在疾病假设和靶点识别阶段。深度学习模型和自然语言处理技术在建模大型复杂多维数据集如基因组学、蛋白质组学、临床数据、靶点结构数据和非结构化文本（研究论文、专利、科研经费等）方面的作用不可小觑。

Insilico Medicine团队耗费数年时间构建和集成了数百个人工智能模型，发现了一个新的能够作用于广泛适应症的靶点，以及相应的候选药物，整个研发过程仅耗费短短 18 个月，研发成本相当于类似项目的十分之一，并首次利用人工智能发现新机制特发性肺纤维化药物。

本次线上发布会上，Insilico Medicine还带来了解决特发性肺纤维化疾病 (IPF) 的最新研究结果。肺纤维化疾病广泛存在，常发于中老年人群。Insilico Medicine 深度神经网络基于年龄和不同类型的纤维化进行训练，识别了一系列相关靶点。

资本布局“AI+医疗”

天眼查数据显示，从2014年成立至今，Insilico Medicine已经先后进行6轮融资，其中不乏启明创投、创新工场、药明康德等著名投资方。

谈到创新工场投资Insilico Medicine，创新工场董事长兼CEO李开复表示，早期看好公司专注把前沿AI技术与新药研发相结合的创新能力，此外，Insilico Medicines的团队是由创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士带领，结合了AI科学家和新药研发科学家，有一支经验丰富的团队。

“投资Insilico Medicine那年，我记得是在洛杉矶第一次见到Alex，我对Alex的看法有几个很突出的特点。第一个也是最重要的，他是结合生物和AI两方面的专家，世界上这样的人才是非常少的。”李开复在论坛上鼓励年轻朋友们成为这样的跨领域专家。

李开复还提到，创新工场不会只看医疗AI的赛道，公司的医疗团队投了大约20个医疗的项目。在看AI赛道的时候，会把AI组跟医疗组搭配在一起看，这样会有一定的优势。

优秀的投资人应该具备什么样的素质？李开复表示，每一个团队都还是要有专业的人。“就像Insilico Medicine有AI跟生物的专才是一样的，投资的团队当然要有对金融业务、产品商业很了解的投资人。”他认为，多个博士的团队会很理想，但是不见得每一家机构都需要，投资的判断还是最重要的。

启明创投主管合伙人梁颕宇则表示，AI赋能药物研发，既能够缩短药物研发的时间，又能够大大降低成本。Insilico Medicine不仅仅在技术上是领先的AI辅助药物研发企业，同时也创造了独特的的商业模式，即通过自主研发的Pharma.AI平台提供人工智能驱动的药物发现服务和软件。

“我们看过的几乎所有AI辅助研发药物企业，几乎都尚未发展出他们所对外声称的那些能力，除了Schrödinger和Insilico Medicine之外。”梁颕宇提到，用AI制药可以将上千上万靶点的工作简化，也就是Insilico Medicine去做的事情，启明创投的科技团队对Insilico Medicine后台的系统进行了很全面的评估。

值得注意的是，尽管Insilico Medicine人工智能平台目前取得的了突破性的进展，但颠覆式的改革制药行业的工作才刚刚开始，领先的药物研发机构要大规模采用人工智能驱动的研发还需要一段时间。

随着人工智能在医疗健康领域渗透，并不断取得突破，例如语音录入病历、医疗影像智能识别、辅助诊疗、癌症诊断、AI医药研发等包括AI+医疗在内的数字医疗，正在持续产生最新的技术及应用。

AI对医疗究竟意味着什么？在论坛的最后，李开复提到AI应该是先以一个工具的角色来切入医疗的流程，医疗是一个发展了上千年的产业，要去颠覆的话其实是很难的。“在已有的体系里面，把不同的AI作为工具能够提升效果，提高发明药物的时间，增加它的成功概率，让看病的人能够更顺利地解决他们的病情，把这些新技术当作一个工具去辅助人或优化流程。这是一个人加上AI，1+1大于3的过程。”