历时18个月，Insilico Medicine全球首次利用人工智能发现新机制特发性肺纤维化药物

贝壳社（ID：iBio4P）获悉，2021年2月24日，人工智能辅助药物研发公司Insilico Medicine宣布在人工智能和新药开发方面取得突破：首次将生物学和化学生成学相结合，发现一种全新机制的用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的临床候选新药，并成功通过多次人类细胞和动物模型实验验证。

IPF牵涉多种疾病，影响多个器官(肺、肝和肾)，这一新药的出现有望解决影响全球成千上万人的广泛的未被满足的医疗需求。

IPF病因至今未明，医学界尚不清楚其发病机制，且该病多为散发，患者从出现症状到死亡，平均存活年限不超过5年。

广泛的肺纤维化容易并发肺癌，晚期也会出现肺动脉高压。现用于治疗IPF的药物已在临床使用30多年，仅对10%～30%的病人有疗效。患者在疾病晚期靠氧疗提高生存质量，但情况不容乐观。

传统的药物发现首先是对数万个小分子进行测试筛选，然后进一步合成和测试数百个分子，以便得到少数几个适合临床前研究的候选药物，其中只有大约1/10的候选药物能够最终通过人类患者的临床试验。整个过程缓慢且成本昂贵，平均耗时10年，花费十数亿美元。

另一个进一步阻碍新药推向市场的障碍是，整个研发过程涉及的大量研发步骤—每一阶段花费数百至数千万美元—往往是由药物研发行业中不同公司或不同的业务部门分散进行的。

而从靶点发现到临床前候选药物的发明，Insilico Medicine仅用时不到18个月，就实现了靶点发现、分子生成和通过传统实验验证，动物体内IPF疗效确认及安全性评估，总成本约为180万美元，其他纤维化疾病疗效研究总成本约80万美元，合成和测试了不超过80个小分子化合物。

据悉，Insilico目前正在进行IND申报实验，目标是在2022年初进行临床研究。

Insilico Medicine创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示：“将正确的药物靶点与正确的疾病联系起来是药物研发的最大挑战”，“随着今天我们实现第一个人工智能发现和科学验证临床前候选药物（PCC）的里程碑，Insilico攻克了药物发现中的又一大障碍，并突破了传统药物发现过程中的另一瓶颈，这一过程花费了非常少的成本和时间。”

在人工智能辅助药物研发领域，Insilico Medicine一直是比较活跃的初创公司。

2019年，Insilico发明并推出了一种新的用于药物发现的人工智能系统，能够在21天从始至终创造出全新的分子，花费仅约15万美元。由于靶点发现的失败率约为95%，Insilico当时解决了该行业药物发现的最大瓶颈之一。Insilico的人工智能软件以利用现代人工智能技术的生成化学为驱动，能够快速生成具有特定性质的新型分子结构。

而此次，Insilico Medicine也因全球首次利用人工智能发现新机制特发性肺纤维化药物，而在生物技术和药物发现领域揽获多项行业第一：

• 通过多次人体细胞和动物模型实验的成功验证，证明人工智能研发的新药物靶点和分子的有效性和安全性，今天的突破标志着业界首次对人工智能进行科学验证，并将其用于新药研发，直至候选化合物的临床前研究。

• 首次在新药研发过程中通过人工智能将生物学和化学结合：从历史上看，发现新靶点、设计新化合物，和通过临床前和临床研究验证其有效性的步骤是人工智能药物发现过程中不同的部分。

• Insilico在临床前候选药物选择方面突破刷新了速度和最低成本的纪录—大大加快和推进临床前开发，同时节约了数百万美元的药物开发成本。

值得一提的是，在宣布此次重大研究成果之外，Insilico同时宣布，公司将继续壮大科研队伍，已经在上海建立了一支由20多位资深药物研发人员组成的团队，由首席科学官（CSO）任峰博士领导，他于今年2月加入Insilico。此前相继担任美迪西生物医药公司生物部和化学部高级副总裁、GSK葛兰素史克公司化学总监。该团队负责将人工智能发现的新药项目推进到临床试验，并创建广泛的临床前/临床药物产品组合。

关于Insilico Medicine

Insilico Medicine开发的软件利用生成模型（GAN）、强化学习（RL）和其他现代机器学习技术生成具有特定特性的新分子结构。Insilico Medicine还开发了用于生成分子、靶点识别和预测临床试验结果的软件。公司整合两种商业模式：通过自主研发的Pharma.AI平台 (www.insilico.com/platform/)提供人工智能驱动的药物发现服务和软件，并自主开发临床前和临床项目。临床前项目是通过自有平台寻找新的药物靶点和新分子实现的。自2014年成立以来，Insilico Medicine已募集资金超过5200万美元，并获得多个行业奖项。Insilico Medicine还发表了100多篇同行评议论文，已申请超过25项专利。