BioBAY核酸药物研发论坛成功召开，共话核酸制药新浪潮

6月15日，由BioBAY主办的核酸药物研发论坛在上海举行。本次论坛聚焦核酸药物相关的工艺、载体、递送技术、临床开发等热点技术与投资话题，搭建政企研之间的沟通与交流平台，共同探讨“第三次制药浪潮”——核酸药物的发展与布局。

一场新冠疫情让核酸技术声名远播。无论是担负起全民筛查的核酸检测，还是被誉为“全民希望”的核酸疫苗，都让人们见识到了核酸在应对疫病大流行中所起到的重要作用。不同于传统小分子化药、抗体药的机理，核酸药物能将药物发现拓展到蛋白质之前的基因层面，通过特异性上调或下调靶基因表达，攻克尚无药物治疗的疾病包括遗传疾病和其他难治疾病，也在生物医药界被称为继小分子药物、抗体药物后的“第三次制药浪潮”。

但挑战与机遇并存。经多年的曲折发展，核酸药的卡脖子问题依然存在：核酸药物在注射进入人体后，如何存留足够时间以准确靶向到病变部位，如何避免损伤正常细胞成为关键性问题。另外，肝以外的靶向传输也仍是最大的瓶颈。归根结底，研发出高效安全的药物递送系统是核酸药物的发展进入新阶段的必备之需。

在此背景下BioBAY发起了本次论坛。会上，苏州艾博生物创始人兼首席执行官英博博士就“mRNA疫苗关键技术与临床开发”的话题进行分享，分析了mRNA疫苗研发的优势与困境。苏州圣诺生物董事长陆阳博士以“多肽纳米颗粒（PNP）递送的siRNA药物在肿瘤治疗中的进展”为题，对核酸药物的关键性递送技术进行答疑解惑；中国科学院微生物研究所研究院严景华就“新冠肺炎mRNA疫苗抗原设计及研发”进行详细阐述；中美瑞康董事长李龙承带来“基于RNA激活的平台技术及小核酸药物开发”的主题演讲；吉玛基因董事长兼首席科学家张佩琢就“核酸药物工艺研发介绍”为题分享了核酸药物在产业化上的重点工作。最后，BioBAY招商部总经理王俊现场对话艾博生物创始人兼首席执行官英博、传信生物董事长陈建新、中美瑞康董事长李龙承以及高瓴资本执行董事谢厅、礼来亚洲董事总经理邹洁宇，就“中国资本市场下的核酸药物企业发展策略”展开深入交流与分享。

BioBAY总裁殷建国在论坛上表示，BioBAY在继续夯实抗体药物、基因和细胞疗法的同时，核酸药物将成为未来重点布局的新方向。目前，园内已聚集了相关创新企业近二十家，基本形成了以艾博生物、圣诺制药、艾棣维欣和吉玛基因等企业为领头羊的创新企业布局。同时，BioBAY还在积极完善产业链条，引入如传信生物等核酸修饰和递送技术等平台型公司，助力创新企业快速发展。

本次活动主办方BioBAY是苏州工业园区孵化和发展生物医药产业的高科技载体，经过十余年来的深耕和培育，园内已聚集500余家生物医药高科技创新企业、近15000名高层次科技人才，形成创新药研发、高端医疗器械、生物技术三大重点产业集群，全力构建世界一流的生物产业生态圈。

附BioBAY核酸药物领军企业介绍：

B村客官圣诺制药（Sirnaomics），是首批于2007年落户在B村的企业，是一家专注于发现和开发针对癌症和纤维化疾病RNAi疗法的生物医药公司。其利用多能siRNA鸡尾酒设计和纳米粒子增强治疗导入来推进其专有技术，深入布局肿瘤、纤维化疾病和病毒感染的等疾病治疗领域。

目前，其在研管线临床进展最快的产品是一种小干扰核酸（siRNA）疗法STP705。其能通过利用其双靶向抑制特性和优化的多肽纳米颗粒(PNP)递送系统，直接靶向TGF-β1和COX-2两个基因的表达。目前，STP705已有3项适应症在美获得FDA的孤儿药认证，包括原发硬化性胆管炎、胆管癌和HCC（最常见的原发性肝癌类型）。今年1月，圣诺制药公布了STP705治疗皮肤原位鳞状细胞癌的2a期临床试验结果，据数据显示：76%的患者达到组织学上的肿瘤细胞完全清除，两个最优剂量组中有90%的患者达到组织学上的肿瘤细胞的完全清除。此结果不仅成功打破了RNAi制药企业折戟抗肿瘤的魔咒，更有临床医生表示，STP705一旦获批上市，将会成为“Game Change”的存在。

B村客官艾博生物于2019年初在B村创立，是一家专注于mRNA药物研发的创新型生物医药公司。自成立以来，公司已快速开发出一套拥有自主知识产权的递送平台。该平台不仅可以覆盖传染病疫苗领域，还能用于肿瘤免疫，罕见病治疗和个性化肿瘤疫苗。正因如此，在面对突发的新冠疫情时，艾博团队快速启动了新冠疫苗研发相关工作，带领团队开发出国内首个进入临床阶段的mRNA疫苗，实现了“0到1”的突破。

今年4月，艾博生物宣布完成6亿元B轮融资。本轮融资由人保资本、国投创业、云锋基金共同领投，高瓴创投、泰福资本、聚明创投、济峰资本、弘晖资本等机构跟投。此次融资将主要用于加速新冠疫苗研发，建设疫苗产业基地，进一步扩充产品管线。

落户于B村的艾棣维欣，是一家主攻创新疫苗的高新技术企业，拥有国际领先的3大疫苗开发技术平台，即DNA疫苗平台、重组蛋白亚单位疫苗平台及佐剂平台。并基于上述技术平台开发了一系列重磅候选疫苗。其中，新冠DNA疫苗、新型呼吸道合胞病毒（RSV）肺炎疫苗、乙肝治疗性疫苗均已获得优异的临床及临床前数据。

其核心产品为pGX9501（INO-4800），这是由艾棣维欣与美国Inovio制药联合开发的一款新冠DNA疫苗，也是中国首个且唯一一个处在临床的DNA新冠候选疫苗。该疫苗有望在今年年内完成所有临床试验，并在今年下半年向国家药品监督管理局（CDE）提交上市申请。

值得一提的是，今年4月，艾棣维欣已正式向港交所提交IPO招股书并获受理，由中金公司担任其独家保荐人。这是今年继B村客官创胜集团后，第2家赴港递交上市申请的生物技术公司。

B村客官吉玛基因，于2007年由张佩琢博士及其创业团队在B村创立，主要从事RNA 研究相关生物制剂的研发、生产和应用，同时从事 RNA 诊断试剂和 RNA 创新药物的开发，是国内提供与RNA 研究相关的试剂与服务最为全面的供应商之一。目前公司有1.4万平方米的生产研发场地，生产研发人员达300余人，具备了从RNA单体，RNA寡聚核酸分子合成，细胞组织高通量筛选，代谢组与基因组检测，SPF动物/转基因动物/PDX模型等多平台组合，形成了完整的RNA研究解决方案，产品除服务国内外，同时出口至欧美、日本等海外地区。