鼎新基因：以基因精准递送推动创新药物研发

因治疗是下一个风口。

鼎新基因创始人周睿毕业于沈阳药科大学，入行第一个十年在实业跌爬滚打，从事生物医药企业的研发和管理；之后的十余年，他刷新自己转入医药投资，作为国内顶级基金汇添富的投资总监，从创立国内首只二级市场医药行业主题基金到管理国内规模领先的医药投资公募基金，具有广泛的市场影响力。

复合的背景让周睿更关注医药行业整个大方向的发展趋势，他看好基因治疗领域的发展和行业性的颠覆性机会，并坚信递送技术是基因治疗行业发展的基石，而医药人的本性让他最终追寻初心，决心躬身入局回归实业，创立一家以基因精准递送为基础的创新药企业。

2020年夏天，周睿与谭青乔博士一拍即合，创建了鼎新基因。作为CTO的谭青乔博士有着近20年生物医药研发经验，曾参与15个生物药开发，其中3个产品已上市。谭博士在采访中表示 “目前，传统的化药和生物药在某些疾病特别是罕见病治疗上束手无策，我们想从其他途径试着去解决这些临床痛点，而基因治疗提供根治疾病的新机会。”

鼎新基因创始团队合影（从左至右：总经理 刘新星、创始人董事长 周睿、CTO 谭青乔）

于此同时，在基因治疗领域有着丰富运营管理经验的刘新星博士决定加盟公司任总经理。刘博士曾参与国内顶尖科学家主导的基因治疗公司的孵化，主导过某系统给药AAV基因治疗项目的临床转化。

刘博士在采访中表示“作为新的行业，不论从研发体系、监管科学还是临床商业上说，国内的基因治疗公司都还在启蒙阶段，需要执行力、产业转化落地、行业资源整合等几个方面能力突出才能脱颖而出，而鼎新基因具有这样的特质。”

鼎新基因坚持以终为始的创新发展理念和创始人周睿在业界的良好口碑，吸引了多位具备行业领导经验的合作伙伴和年轻才俊加盟，鼎新也得到很多一线临床专家、教授、朋友和投资人的大力支持。

公司成立一年半不到的时间已完成了两轮近2亿人民币的融资，获得了知名投资机构和产业投资人的认可，也即将完成3个临床前候选分子的最终确认，为下一阶段的发展奠定了扎实的基础。

优化AAV病毒载体，鼎新基因疗法旨在“耳聪目明”

AAV病毒是基因治疗最常用的递送工具，因其具备安全性好、不同组织嗜性、免疫源性风险低， 在体内可长期稳定表达外源基因等特点，被公认为最具前景的基因治疗载体。AAV病毒是一种约26nm大小的无包膜病毒，其衣壳具有二十面体构型，属于细小病毒科依赖病毒属。

鼎新基因在传统AAV病毒载体的基础上，围绕最终治疗场景，进行了多维度的升级与优化。谭青乔博士介绍，鼎新基因从AAV病毒设计的底层进行了最精细化的改造，打造rAAV文库高通量筛选迭代技术平台，提升组织嗜性、转染效率、表达持续性和安全性。该AAV病毒载体平台能够持续输送工程化改造的血清型，满足不同候选分子精准递送要求，并能免疫逃逸实现再次给药要求。

“经过我们改造后的AAV病毒载体，在某些特异靶细胞上病毒转导效率能提高10倍以上。”谭青乔博士说道，“我们每一步的改造与优化，都是为了更好地治疗疾病，是以治疗场景为导向的技术升级，提高基因治疗药物的可及性。”

鼎新基因一直强调的治疗场景，是该公司从成立之初便选定了“耳聪目明”——耳科和眼科领域。“在适应症上，我们选择具有商业前景的赛道——耳科和眼科赛道，但在技术上非路径依赖。”谭青乔博士告诉动脉网，“眼科和耳科都是局部给药，有天然免疫屏障，其药物剂量较小，安全性较高，而且效果能够‘立竿见影——耳聪目明’。”

具体来看，鼎新基因聚焦的眼科耳科适应症是治疗靶点成熟的眼科慢性病和先天性耳聋。公司AAV基因治疗以眼科及耳科作为切入口，建立了成型的AAV基因治疗研发和技术体系，已基本完成了第一个眼科慢性病、第一个先天性耳聋研发管线的临床前候选分子确认，进入了国内相关产品研发的头部阵列，正在扩展新型AAV的临床转化并扩大治疗领域。

搭建非病毒载体基因治疗平台，鼎新基因从代谢病出发

以眼科及耳科切入基因治疗赛道是鼎新基因的第一部分业务布局，鼎新基因的第二大技术平台是Non-virus RNA基因治疗平台，基于非病毒载体药物递送系统开发而来。刘博士介绍，该技术平台主要通过小分子干扰核糖核酸（siRNA）去调控抑制目标基因蛋白质的表达，来达到治疗特定疾病的目的。公司已经建立起了以siRNA药物开发为主的核酸药物研发和技术体系。

基于该治疗机理，公司以GalNAc肝靶向递送系统为切入口，布局GalNAc肝靶向递送治疗慢性代谢类疾病，目前已基本完成了第一个研发管线的临床前候选分子确认，正在扩展肝外递送技术的临床转化并扩大治疗领域。

同时，基于非病毒载体药物递送系统，鼎新基因也开始寻求纳米颗粒定向递送系统的合作机会，公司也在积极的根据管线特点及临床需求选择合适的纳米递送系统。

广招贤能，鼎新基因致力于成为基因精准递送行业领导者

“工欲善其事，必先利其器”，鼎新基因从基因治疗的底层递送技术平台入手，利用AAV病毒载体和非病毒载体精准解决眼科、耳科、心血管、肿瘤、中枢神经系统（CNS）等不同领域罕见病和慢病临床治疗痛点，专注开发患者用得起的基因治疗好药和特效药。

目前，鼎新基因已在上海建成并启动了近千平方的基因治疗研发中心，初步建立了早期研发团队和平台。成立一年以来，鼎新基因已经完成了两轮战略融资，公司近期也将开启新一轮的融资，用于公司临床管线的推进及拓展、人才团队的建设等。鼎新基因一直重视人才团队，广纳有志之士，共建基因治疗生态圈，助力整个行业发展。

而作为鼎新基因创始人，周睿一直带领着创始团队践行“创新 激情 正直 合作 快乐 感恩”的价值观，希望吸引到更多的能人志士加盟一起引领公司的成长，让人类远离病痛，让生命绽放精彩！