国家药监局正式批准西比曼C-CAR088 BCMA特异性CAR-T产品IND申请

1月17日，专注于开发创新细胞疗法的生物制药公司西比曼生物科技宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已于1月13日正式批准公司核心管线C-CAR088的临床研究（IND）申请，将在中国推进后续的临床开发。

C-CAR088是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。在2021年美国血液学会（ASH）年会上，西比曼公布了C-CAR088用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的最新临床数据。数据显示，C-CAR088具有良好的安全性和有效性。

西比曼董事长兼首席执行官刘必佐表示，“C-CAR088正式获批IND，充分说明了国家药品监督管理局对C-CAR088产品在安全性和疗效方面的认可，同时也是对西比曼自主创新能力和研发能力的认同。公司将会尽快启动相关临床研究，衷心希望中国的广大患者能尽早受益于C-CAR088。同时公司也将积极推动其他核心管线的研发和申报进程，早日让更多创新疗法惠及广大患者。”

C-CAR088是一种靶向BCMA的新型二代以4-1BB为共刺激因子的CAR-T细胞，BCMA在多发性骨髓瘤（MM）细胞上特异性高表达，C-CAR088采用全球第一个由西比曼和GE共同开发的无血清、自动化和数字化封闭系统制造。目前正在中国进行研究者发起的临床研究（IIT），来评估C-CAR088对于复发或难治性、多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性，初步临床试验结果显示出令人欣喜的疗效和良好的安全性。

截至2021年7月2日，共31例患者接受了C-CAR088的治疗。中位回输时间为18天，制备成功率为100%。接受治疗的患者中位年龄为61岁，中位既往治疗线数为4，未观察到剂量限制性毒性，93.5%患者发生细胞因子释放综合征（CRS），仅3例患者（9.6%）发生3级CRS，其余均为1-2级CRS；仅1例患者（3.2%）出现1级神经毒性事件。28例可评估疗效的患者中，总反应率为（ORR）96.4%。中高剂量组整体中位随访时间为9.5个月，中位无疾病进展生存期（PFS）未达到，12个月PFS率预计为69.5%。

西比曼一直致力于开发用于治疗癌症和退行性疾病的专有细胞疗法，公司的细胞疗法技术平台同时覆盖血液瘤，实体瘤和干细胞疗法。其中，公司在CAR-T治疗血液癌方面的研究，包括潜在同类最佳的C-CAR039（治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）的新型CD19/CD20双靶点CAR-T细胞产品）和采用最新数字化生产体系的C-CAR088（治疗多发性骨髓瘤的B细胞成熟抗原（BCMA）特异性CAR-T产品）；实体瘤疗法细胞治疗平台包括TCR-T，Armored CAR-T和肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）技术，并将在2022年在中美同时启动针对实体瘤的TIL疗法临床研究；干细胞疗法方面，AlloJoin-异体脂肪来源间充质干细胞（haMPC）用于治疗KOA的II期中国临床试验已完成，并将在2022年初启动注册性III期临床，Re-join人类自体脂肪来源间充质干细胞用于治疗膝骨关节炎（KOA）的II期临床试验也正在进行中。