罕见病进入医保目录，惠及更多患者

“每一个小群体都不应该被放弃”2021年国家医保目录谈判，罕见病SMA（脊髓性肌萎缩症）的治疗药物通过谈判进入医保。这场被网友称为“灵魂砍价”的谈判，背后有哪些故事？

怎样才能让百姓用上更多好药？面对“医改”这块硬骨头，作为老百姓健康的守门员的基层医疗机构，又该如何发展？

编辑切换为居中

添加图片注释，不超过 140 字（可选）

3月8日晚上，央视新闻《两会夜话》直播特别节目第四期，邀请了全国人大代表任千里（现任安徽省淮北市人民医院党委委员、副院长），全国政协委员吴明，福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮共同探讨，一起为“医改”填答案。

自2018年国家医保局成立之后，每年进行一次医保目录谈判，截至目前共有250种药通过谈判进入了国家医保目录，治疗的领域涉及到肿瘤、罕见病、糖尿病、高血压等疾病，累计为群众看病减轻了2400亿元。

张劲妮揭秘谈判成功的三大秘籍

回顾去年年底张劲妮在进行医保目录谈判时，经过艰苦的谈判，她将一款治疗罕见病SMA原来70万一针的药，最后以33,180元的价格纳入到国家医保目录。在医保报销之后，现在患者的次付费用大概是不超过16,000元。她表示，在一线工作的期间，了解到这类药品价格非常昂贵，特别震惊。尤其是看到孩子眼中的渴望和家长的无助，对她触动特别大，从她内心来说，非常希望这个药品能谈判成功。

此次持续80分钟的谈判，张劲妮坦言，虽然有压力，但是充满信心。原因有三点：

第一，基于中国的体制优势和市场优势，其核心是保障百姓的健康，尤其是中国的医疗保障水平是建立在社会经济跟财政可承受的基础上，国家医保部门是手握全国参保人救命钱的当家人，药品采购方面应精打细算，尤其是用战略性购买这种性价比高的药品是他们的职责所在。

另一方面，国家医保局的背后拥有13.6亿的参保人，这是一个非常惊人的数字，也就意味着，中国既是全球最大的统一市场，又是全球最有活力的市场。她相信没有哪一个企业会轻易放弃中国市场，也坚信中国市场是值得拥有全球最优惠的价格。

第二，随着国内的市场环境变化，企业的经营策略也有相应的调整。自国家医保局成立了之后，一方面大力推动医保谈判落地，使得药价回归合理，另一方面于企业而言，只要谈判成功了，它后续的市场推广、时间成本、经济成本，就会大幅节约。

从实际的情况来看，绝大部分谈判下来的药品，虽然都判降价了，但是也获得了比原来要更好的回报，这种成果企业是看得见摸得着的，所以当面对这种谈判的时候，企业选择一个什么样的策略：是继续维持高价，还是顺应中国市场的变化来以量换价，这是决定了谈判的成败的因素。

第三，谈判时，她手头上信封装的就是谈判底价，她个人认为，谈判能否成功当然也很重要，但是最关键的是这是否符合底层经济规律。如果价格不合理，那么再怎么谈也没有用。所以，谈判底价就非常重要了。

医保目录药品的谈判底价有一整套非常完整、严谨的测算程序和规则。国家医保局组织了全国最优秀的经济学专家、医保管理的专家，从这种药品的成本效果+医保基金的承受能力，进行了精密测算而最终得出谈判底价。对于谈判人员来说，因为她了解谈判底价是经过严谨测算的过程，科学合理，所以对这个价格是非常有信心的，也更坚定不移地引导企业往同一个方向一起努力。

任千里：罕见病纳入医保目录

基层医院诊疗更便捷

谈到罕见病在治疗过程中遇到的困境，来自安徽省淮北市人民医院党委委员、副院长任千里表示，在他1986年到医院实习的时候，曾遇到了一位血友病合并肺结核的患者，当时因为大咳血就死在了他的身边，这个病人对他触动非常大，那是他刚刚毕业进入临床工作，所以从那个时候开始，他对血友病有了比较深的认识。

2018年国家医保局公布了罕见病的目录，也把血友病纳入了医保报销目录，2019年，国家卫生健康委遴选罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院组建了全国罕见病诊疗协作网，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，以充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，提高我国罕见病综合诊疗能力。淮北市人民医院也是全国罕见病诊疗协作网医院组成之一，从那个时候开始，基层医院对罕见病的诊疗工作就开展得比以前更多了。

以前罕见病患者到基层医院就诊数量相对较少，不仅是因为患者对医生的诊断，可能存在一些困惑，而且还因为在基层医院很难买到需要治疗多种药品。比如说血友病过去在基层医院的诊疗是输血，因为血友病是因血液中缺乏第8因子而造成的，第8因子是一种凝血因子，缺乏者很容易出血，且出血不止。严重的需要输血来补充第8因子。正常人血液中含量少，所以血友病病人进行的是成份输血，就是把很多人献的血中的第8因子集中起来，输给一个病人，由此可见，血友病病人输一次血需要承担的输血风险比一般输血要大（感染疾病的可能性大了）。同时第8因子是很少的，现在第8因子的制品非常多了，但是它的价格也比较高的。

任千里提到，“通过国家医保谈判，第8因子的价格大幅度下降，而且纳入了医保报销，这样很多的患者到我们医院去开药。去年我们医院还得到国家授牌，成为血友病诊疗医院。刚授牌的时候，周边患者都到我们医院去看病诊疗。虽然医院有药占比的考核，但是我们还是愿意给血友病患者带去方便。这也得益于国家集中带量采购和药物谈判，让多种罕见病药物进入到医保报销，对罕见病病人帮助很大。

吴明：罕见病和临床急缺的用药保障

需要完善全链条

那么如何保障罕见病和临床急缺的用药保障？吴明表示，这个问题看似比较简单，但实际上是一个比较复杂的问题，它不只是通过医保谈判把价格压下来，尽快纳入医保目录，就能够解决罕见病和临床急缺用药保障的问题。

从国家的角度来说，首先需要使患者能够用得上且可负担起的好药，健康才能得到有效改善，这其实是医保局建立的最终目的。国家医保局的每年一谈判，通过以量换价，那么不仅使我们患者的用药负担轻，而且还可以用上好新药，显著改善了健康，尤其是罕见病的患者。

这当中还需要考虑医保基金能否承受，患者负担剩余费用的问题，以及医疗机构、企业，在谈判中，如果价格压得太低，那么企业可能会选择不进入医保，那么这样的话患者最终还是得不到便宜药。

长此下去，企业得不到合理的回报的话，也可能会影响到新药研发创新的动力，或许他最终选择不进入中国，最后受到影响的还是患者。

因此，这些药品进入医保目录后，接下来还要怎么保证生产供应和流通等一系列问题，任何一个环节出现问题的话，可能都会影响到罕见病临床急缺药品的用药的保障问题，所以说应该我的建议说应该完善这种全链条的政策形成组合拳，这样才能最终实现各方共赢。