基石药业ROR1 ADC在美国完成国际多中心I期临床首例患者入组

3月31日，港股上市创新药企基石药业（2616.HK）对外宣布，其全球同步开发的抗体偶联药物CS5001（ROR1 ADC）已在美国完成国际多中心I期临床试验首例患者入组。这标志着基石药业管线2.0战略的又一里程碑。

据了解，CS5001是全球研发进展最快的靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）的ADC之一，具有全球同类药物最佳潜力。目前，基石药业正在全面推进CS5001的全球同步开发，已在美国和澳洲获批启动国际多中心的I期临床试验，在中国的临床试验申请也已获得受理。该I期临床试验旨在评估CS5001在晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。

对此，基石药业首席科学官谢毅钊博士表示，CS5001在临床前药理学和药效学方面的数据充分表明了其对表达ROR1的血液和恶性实体肿瘤领域的治疗潜力。“我们非常高兴地看到CS5001在美国完成I期临床试验完成首例患者入组。这一潜在全球同类最佳ROR1 ADC具有许多差异化特征，包括全人源的抗体骨架，专有的位点特异性偶联、肿瘤选择性可切割连接子和前药技术，这些特点转化到临床中，可能具有更宽的治疗窗口，有潜力应用于广泛的癌症类型。”

资料显示，ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，在成体组织中低表达或者不表达，而在多种肿瘤中都有高表达，是一种极具潜力的ADC靶点。临床前研究数据表明，CS5001在多种表达ROR1肿瘤细胞系展现出了较强的选择性细胞毒性，并在血液和实体肿瘤异种移植小鼠模型中均显示出显著的体内抗肿瘤活性。上述临床前研究数据在2021年第33届国际分子靶标与癌症治疗大会上以重磅研究摘要形式展示。

在业内看来，基于早期研究的积极数据，ROR1有望成为具有广谱抗癌潜力的新药靶点，用于非小细胞肺癌、三阴乳腺癌、卵巢癌、白血病、非霍奇金淋巴瘤等。据了解，这些病例在全球每年发病超过300万例。靶向ROR1的ADC也因此受到跨国药企热烈追捧，相关交易获得了极高的交易额。此前，默沙东以27.5亿美元收购了VelosBio公司，其主要产品为VLS-101（Ⅰ/Ⅱ）期；勃林格殷格翰以超过14亿美元的价格收购NBE-Therapeutics的所有股份，从而获得后者的主要新药NBE-002及其抗体-药物偶联物(ADC)平台。而基石药业CS5001布局较早，优势明确，在全球和中国都具备绝对领导地位；而目前正在进行的国际多中心临床研究，也为该候选药物未来进入美欧主流药品市场打下坚实基础。

包括此次CS5001首例患者入组在内，基石药业近期已取得了多项重大进展，包括普吉华®（普拉替尼胶囊）在中国获批用于甲状腺癌，CS1003（PD-1抗体）联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者的国际多中心III期注册性研究CS1003-305成功达成预设患者入组目标，普拉替尼用于非小细胞肺癌的新药上市申请在中国香港获得受理。

在过去一年里，基石药业已向外界展示了“基石速度”，2021年以来，基石药业陆续上市了4款针对不同治疗领域的新药，包括三款同类首创的精准药物普吉华®（普拉替尼胶囊）、泰吉华®（阿伐替尼片）和拓舒沃®（艾伏尼布片），和一款潜在同类最优PD-L1抗体药物择捷美®（舒格利单抗注射液）。目前，基石药业已有7项新药上市申请（NDA）获得批准。