继小分子药物、抗体药物之后,细胞与基因治疗(CGT)成为目前最受关注的生物技术领域之一,被称其为下一个十年的黄金赛道。
据弗若斯特沙利文数据,2021年之后,全球CGT市场规模仍将维持65%以上的增速,2025年预计市场规模为305.39亿美元。
国内CGT领域的整体热度也在不断提高。2022年我国CGT治疗市场规模预计同比增长1025.21%,随后仍将保持100%以上的高增长趋势,2025年预计市场规模将达到178.85 亿人民币。
CGT产业发展如火如荼,研发热情已被点燃。然而,与传统化药相比,细胞与基因治疗的研发过程非常复杂,技术机制更复杂、工艺开发与大规模生产门槛更高、产业化经验有限、适应症药物用量具备差异化等特点,对制药企业提出了较高的要求。
近年来,国家出台了一系列政策支持CGT行业的发展。国家发改委发布的《“十四五”生物经济发展规划》中明确指出,打造国家生物技术战略科技力量,加快突破生物经济发展瓶颈,实现科技自立自强。
而要实现生物技术的快速突破绝非易事,政策、资金、人才、服务等产业协同要素缺一不可。从这个方面来讲,园区作为主要的产业集聚载体,在孵化生物科技初创企业、聚合资源、助力成果转化、推动产业链构建方面起着重要作用。
大会现场
8月25日,智汇生命谷 医健新纪元——2022生命谷产业创新大会在北京召开。作为昌平生命谷年度产业盛会,本次大会汇聚了中外生命科学领域领军人物,近百家机构,共觅精准医学研发及创新机会,共筑CGT智慧及产业新高地,加快建设具有全球领先水平的“生命谷”,共启中国CGT行业的发展新篇章。
本次产业创新大会由康桥医疗健康产业设施平台、昌发展联合主办,北京市昌平区人民政府、北京中关村生命科学园管理委员会指导,来自免疫细胞治疗领域、基因治疗领域、干细胞治疗领域、医疗服务领域、供应链领域、CXO领域、金融投资领域等近百家机构参与。
动脉网对与会嘉宾进行了专访,以期深入了解并探讨CGT行业趋势和面临的挑战:这个快速发展的行业正在释放什么信号?哪些痛点亟待解决?如何跨过这些障碍迎来下一个爆发点?
CGT赛道“长”且“宽”,存在同质化竞争、规模化生产等挑战
在康桥医疗健康产业设施平台首席执行官康海华先生看来,细胞与基因治疗是一个很“长”,还很“宽”的赛道。
“长”是源于CGT领域发展潜力巨大,且在未来很长一段时间内还将处于快速发展状态。
“宽”,一方面因为CGT市场空间大、适应症领域广泛,另一方面,目前国内CGT行业处于发展初期,在人才和市场化主体的推动下,未来行业将进一步扩容,跑出更多的创新企业。
近几年,随着细胞与基因疗法在肿瘤治疗上取得了一系列突破性成就,整个CGT行业开始大规模进入产业化阶段。比如去年两款国产CAR-T细胞治疗产品相继获批,今年传奇生物/强生的BCMA CAR-T疗法产品西达基奥仑赛成功“出海”等,大大提升了产业界对于细胞基因治疗行业发展的信心,也使得行业对于细胞基因治疗赛道的热情再上一层。
相比于大分子与小分子领域,细胞与基因治疗产品作为一种新兴的成药形式有许多优势,主要表现为疗效更持久,单次治疗、长期获益。此外,针对部分罕见遗传疾病,CGT疗法有着治愈疾病的潜力。
但纵观各大产业发展历程,每一个新兴产业快速发展的过程中都不可避免会面临挑战。如文章开头所述,细胞与基因治疗产品的研发过程非常复杂,药企“扎堆”导致同质化竞争、制备工艺、商业化等问题仍横亘在CGT产业化发展面前。
针对同质化竞争现象,康海华先生表示:“药企‘扎堆’并不是一件坏事,唯有突破这一竞争力的考验,中国的创新药才能在全球市场站得更稳,走得更远。”
关于如何实现CGT产业化,原中国生物技术股份有限公司首席科学家、第十一届药典委员会委员沈心亮表示,从制备工艺方面来看,细胞与基因药物是个性化药物,批量小,自动化操作难。另一方面,个体差异大导致产品质量一致性难。CGT产品的规模化生产在全世界范围都是一个难题。要实现量产,设备、工艺优化都是亟待解决的问题,需要依靠数字化、智能化的平台来实现降本增效。
从这个角度来说,产业园区依据自身优势搭建平台,或引进CGT CDMO企业完善产业链条,帮助CGT初创企业补足规模化生产能力,是助力CGT产业转化的良好途径。
聚焦资金、人才、产业生态,助推CGT产业高地崛起
本次活动现场,康桥医疗健康产业设施平台、昌发展举办签约仪式,并联合发布昌平生命谷国际精准医学产业园规划,协力打造全球领先的CGT产业园。
生命谷国际精准医学产业园是中关村生命科学园三期的首发项目。园区面向精准诊断、靶向治疗、免疫治疗等精准医学方向,聚焦细胞治疗、基因治疗、合成生物学、AI医疗等前沿技术赛道,配套CDMO/CMO等产业服务平台和供应链平台。
目前,已有丹序生物、华夏英泰、博雅辑因、中因科技、安和加利尔等13家企业首批签约入驻。
国际精准医学产业园由昌平科技园发展有限公司与康桥资本共同打造。依托昌发展的专业化产业运营优势,以及康桥资本的产业设施服务能力和资产管理能力,园区在CGT产业发展方面拥有先天优势。
康桥资本首席执行官傅唯表示,园区将帮助生物医药企业和企业家解决找科研中心、实验室、生产场地难的问题,推动医药健康产业的创新链、供应链、产业链深度融合发展,为北京市打造医药健康产业的核爆点贡献力量。
康桥资本成立于2014年,是亚洲最大的医疗健康投资集团,在管资金规模达到67亿美元。康桥资本旨在通过独特的投后管理模式与企业共同经营、共同成长,逐步建立起能够发展医疗行业现状的商业生态系统。作为连续两年亚洲最大的医疗健康领域的投资人和运营商,康桥资本将临床资源、审批资源、产业设施等生产要素有机整合,用最创新、最有效的方式帮助企业快速成长。
昌发展总经理王颖女士在采访中介绍了昌发展在生命健康领域的三大布局。一是围绕CGT产业链,先后打造了国际精准医学创新中心及加速中心、昌平生命谷产业基地,联合托管运营的中关村生命科学园,实现从孵化器、加速器、中试和生产基地到企业总部的全覆盖,能够满足企业各个阶段的发展需求。
二是在产业投资方面加紧布局,通过管理的母基金、子基金、直投基金,以及持股孵化等多层级投资体系,面向以精准医疗为代表的新型创新领域,为产业的快速发展提供有力支撑。
目前已投资昌平医疗健康企业60余家,投资金额近18亿元,项目总体估值逾1300亿元。
三是围绕生命科技领域的不同产业链环节,搭建CXO平台。在上游,投资动物模型和动物实验企业,中间环节投资临床前、独立药效安评等平台以及临床试验CRO、细胞与基因治疗CDMO等,为企业提供专业化的服务。
此外,昌发展还为入驻企业提供人才引进、政策梳理、投融资对接等服务。
昌发展携手康桥资本,将为园区企业提供更专业的技术平台、更稳定的资金支持、更丰富的人才储备,推动科研成果快速转化和重磅产品的商业化开发,助推CGT产业高地崛起。
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