信达生物在2021年ESMO线上年会公布Pemigatinib在中国晚期胆管癌人群的2期研究结果

美国旧金山和中国苏州2021年9月17日 /美通社/ -- 信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、代谢疾病、自身免疫等重大疾病的创新药物的生物制药公司宣布，在2021年欧洲临床肿瘤线上年会（ESMO 2021）以壁报发表的形式公布Pemigatinib在中国晚期胆管癌人群中的2期研究结果（壁报编号：50P）。

本研究是一项II期、开放、单臂、多中心、评价pemigatinib在既往接受过至少一种系统性治疗失败、成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或重排阳性的中国晚期胆管癌患者中的疗效和安全性的研究，为FIGHT-202研究（INCB 54828-202, NCT02924376）的国内桥接试验。截至2021年1月29日，第一部分为在中国人群中的PK研究，共纳入3例胆管癌受试者，第二部分共纳入31例FGFR2基因融合或重排阳性的胆管癌受试者，按照每3周一个治疗周期（服药两周，停药一周）口服9mg（第一部分）或13.5mg（第二部分）的pemigatinib，直到疾病进展、不可耐受的毒性或撤回知情同意书等。临床试验主要终点为研究第二部分纳入的31例受试者达到独立影像评估委员会（IRRC）依据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。在研究第二部分30例疗效可评价人群中（1例受试者入组后因中心实验室发现FGFR基因变异丰度不符合入选标准而被排除出疗效可评价人群），15例患者达到IRRC确认的疾病缓解，主要终点指标ORR达到50% (95%CI: 31.3%，68.7%)。中位随访5.13个月时，12例患者仍处于病情缓解中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI: 3.4，NR），至数据截止日期，无进展生存期（PFS）数据尚未成熟，仅有6例发生PFS事件，疾病控制率（DCR）为100% (95%CI: 88.4%，100%)。安全性分析纳入所有34例患者，至数据截止日期，每例受试者均报告至少一项治疗相关不良事件（TRAE），其中最常发生的TRAE为高磷酸血症（73.5%）、口腔干燥（55.9%）和脱发（50.0%），≥3级的 TRAE发生率为14.7%。3例受试者报告了严重不良事件（SAE），分别为直肠息肉、肝功能异常和胆管炎。试验期间未发生导致死亡和治疗终止的不良事件。

复旦大学附属中山医院副院长周俭教授表示：“肝内胆管癌是第二常见的原发性肝癌，对于晚期肝内胆管癌患者而言，一线治疗优选方案是吉西他滨联合顺铂等，ORR为26%，中位总生存期（OS）约11.7个月，治疗效果有限。目前国内一线治疗失败的患者推荐积极症状控制+mFOLFOX方案进行治疗, 中位OS仅为5-6个月，亟待可以提高患者生活质量和疗效的药物出现。FGFR2基因易位形成融合基因是肝内胆管癌中最常见的FGFR变异。Pemigatinib是FGFR亚型1/2/3的强效选择性抑制剂，对于存在FGFR2融合或重排的患者，国外研究已证明其有效性和安全性。Pemigatinib在国内晚期胆管癌患者二线治疗的疗效和安全性的桥接性研究也证实了pemigatinib在国内胆管癌患者中同样有效且安全性良好，这为国内胆管癌患者的治疗提供新的诊疗方案和选择。”

信达生物高级副总裁周辉博士表示：“信达生物的pemigatinib在国内开展了多项临床试验，适应症涵盖胆管癌及其它肿瘤。目前我们向国家药品监督管理局（NMPA）递交的国内新药上市申请（NDA）已经被接收，此外已于今年6月在台湾市场获得上市批准。此次我们在ESMO年会上公布pemigatinib在携带FGFR2基因融合或重排的中国晚期胆管癌患者二线治疗中的疗效和安全性数据，我们在中国人群中同样观察到了令人满意的疗效，pemigatinib在中国胆管患者中总体耐受性及安全性良好，增强了我们深入探索和拓宽产品链的信心。未来我们将围绕pemigatinib进行深度的临床开发，积极探索其他适应症，相信将为更多的癌症患者将带来临床获益。”